Crianca de 3 anos com doenca raríssima precisa receber a unica terapia genica do mundo ate 20 de outubro

Vaquinha criada em: 13/01/2026

A risada dele eh a coisa mais bonita do mundo — gostosa, contagiante, viva. E todo dia que ele acorda sorrindo eh uma vitoria silenciosa contra uma doenca que, no escuro, vai roubando pedacinho por pedacinho da vida dele. O Dudu tem SPG50 (Paraplegia Espastica tipo 50), uma doenca neurogenetica ultra-rara — menos de 100 criancas no mundo inteiro foram diagnosticadas. E uma mutacao no gene AP4M1 que faz o cerebro nao produzir uma proteina essencial. Sem ela, os neuronios morrem de fome, lentamente, todos os dias. O que isso significa na vida real, dia apos dia: - O Dudu vai progressivamente perder forca nas pernas. Ele vai parar de andar. - Vai desenvolver espasticidade severa — os musculos vao endurecer, as pernas vao travar. - Vai ter convulsoes cada vez mais frequentes. - Vai perder a fala que mal comecou a desenvolver. - Vai perder funcoes cognitivas. A microcefalia ja esta avancando. - Entre os 10 e 20 anos, vai estar quadriplegico, totalmente dependente. So existe UM tratamento no mundo capaz de parar tudo isso.

Uma terapia genica chamada Melpida, desenvolvida na UT Southwestern em Dallas, que usa um virus modificado para entregar uma copia funcional do gene AP4M1 direto no liquido cefalorraquidiano. Em testes pre-clinicos e na fase 1 do estudo clinico, a degeneracao PAROU — e a crianca tratada voltou a ganhar marcos de desenvolvimento. O Brasil ja se uniu pela familia do Dudu. Anteriormente, foram arrecadados os milhoes necessarios para comprar a dose do medicamento — feita sob encomenda, paciente por paciente. Mas agora veio a parte que ninguem esperava: alem do remedio, a familia precisa custear todos os gastos hospitalares da aplicacao em Dallas — internacao, equipe medica, exames de monitoramento e o protocolo pre e pos-tratamento. Falta agora a ultima ponte ate a aplicacao. O prazo eh 20 de outubro. Sem essa quantia, o Dudu NAO recebe a aplicacao mesmo com o remedio comprado. Cada dia que passa, mais celulas neuronais morrem, e a janela de eficacia da terapia se fecha — porque a Melpida funciona melhor quanto antes for aplicada, antes que o dano vire irreversivel. Ja estamos na metade do caminho. So falta a outra metade. Doe R$ 5, R$ 30, R$ 100, o que voce puder. Compartilhe com 5 amigos. Em 5 minutos do seu dia voce ajuda a garantir que essa risada continue tocando o mundo.

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